2023年第41屆摩根大通醫療保健會議（JPM）正式恢復線下召開。
在第一天的報告出現了不少細胞與基因治療的公司，有不少公司都帶來了自己對2023年的積極展望，例如手握潛在首款DMD基因療法的Serepta公司、首款治療血友病A的獲批基因療法的BioMarin等；也有目前在監管問題中掙扎的一些公司：例如遭FDA臨床暫停的Beam、裁員換血的Editas等。
bioSeedin將聚焦于Day 1 中的細胞與基因療法部分，對其公開的報告進行整理與綜合。
在周一上午的演講中，諾華首席執行官Vas Narasimhan表示：公司的 2023 年戰略側重于五個治療領域：心血管、免疫學、神經科學、實體瘤和血液學。
Narasimhan說，該公司計劃在這些領域取得進展的方式之一是通過其基因治療產品組合，并且表示諾華“內部有超過15個項目正在繼續推進”。
在免疫學方面，Narasimhan表示，諾華將使用其T-Charge平臺將把大部分精力集中在細胞和基因治療上。
此外，諾華還特別指出了近期即將要公布臨床試驗讀數的關鍵資產。
中午 12：12，Prime Medicine首席執行官Keith Gottesdiener在JPM23會議上發表演講。Prime Medicine是劉如謙參與創立的第3家上市公司，專注于使用Prime Editing 技術進行基因編輯。
Keith提到近期基因療法在FDA的屢屢碰壁，表示這些都是“成長的痛苦”，可能會在未來幾年內得到解決。與此同時，他表示Prime公司擁有“強大的現金跑道”，暫時不擔心資金問題。
Prime 有 18 個項目正在開發中，不過都處于非常早期的階段。
Keith表示，2023年，公司將著重尋找BD交易與外部合作的機會。
下午 12:51，BioMarin董事長兼首席執行官J.J. Bienaimé發表演講，稱其基因治療產品Roctavian為迄今為止“最強勁的產品”。
Roctavian是一款治療嚴重血友病A的基因療法，使用AAV5病毒載體遞送表達凝血因子VIII的轉基因。今年8月24日，歐盟委員會（EC）批準此基因療法有條件上市，成為首款用于治療血友病A的基因療法。
近日，BioMarin公司宣布了Roctavian取得3期臨床的積極結果，該試驗的隨訪時間超過了3年。這是目前規模最大，持續時間最長的血友病基因療法全球3期臨床試驗。
試驗結果顯示，在治療3年和4年的患者中，其凝血因子VIII的活性平均值分別為18.8和15.2，中位數值為8.4和7.4。兩組的平均年出血事件率分別為1.0和0.8，而中位值都為0.0。此外，兩組的年凝血因子平均使用次數分別為8.4和11.1，中位值也均為0。與基線值相比，在治療的第三年后，患者的平均年出血事件率減少了80%，而凝血因子VIII的使用減少了94%。
Bienaimé表示，他預計超過75%的美國處方者將在上市后一年內采用Roctavian來治療嚴重的成人血友病A患者。加上Voxzogo，一種用于增加軟骨發育不全兒童（5歲及以上）線性生長的療法，Bienaimé預測到十年中期BioMarin的增長將達到40億至50億美元。
下午 1：30，Sarepta Therapeutics總裁兼首席執行官Doug Ingram發表報告。
11月，FDA接受了Sarepta 公司的BLA申請，如果獲得批準，SRP-9001將成為市場上第一個針對杜氏肌營養不良(DMD)的基因療法。FDA已將PDUFA日期定為2023年5月29日。
SRP-9001是通過AAV將編碼微肌營養不良蛋白的基因傳遞到肌肉組織，使肌肉細胞表達對應的蛋白，從而減緩或阻止肌肉退化。
該療法采用從非人靈長類動物中分離出的AAVrh74病毒載體，此病毒載體優點是能夠在肌肉中引起轉基因的強力表達，不會穿過血腦屏障進入中樞神經系統，且較少患者體內存在針對這一病毒載體的中和抗體。
Doug Ingram在大會上公布了相關數據，其中包括臨床前動物模型，功能數據和生物標志物等，大量臨床前和臨床數據支持SRP-9001的療效。
下午4：47，Beam Therapeutics公司發表演講，該公司密切關注關注鐮狀細胞療法的市場。
Beam 公司報告了公司血液學，免疫腫瘤學和遺傳疾病產品組合的進展，并提供了預期即將到來的里程碑的最新情況。
第三季度財報中，Beam Therapeutics表示將停止對BEAM-102的IND申請進程。BEAM-102用于治療鐮狀細胞病，通過直接編輯導致病變的血紅蛋白S點突變來重建正常的人類血紅蛋白。
今年7月，FDA暫停了其CAR-T 療法BEAM-201的IND申請，后又得到解除。BEAM-201針對CD7靶點，是首個同時針對4個基因展開編輯的CAR-T療法。
下基因編輯公司Editas Medicine在JPM宣布了重要戰略更新，包括投資組合重新確定優先級和研發調整。該公司由張鋒、劉如謙共同創立，于2016年上市，是全球CRISPR基因編輯領域首家IPO的公司。
Editas表示，將停止對遺傳性視網膜疾病和臨床前全資擁有的iNK項目的內部投資，專注于血紅蛋白病和體內基因編輯。公司將資源優先分配給EDIT-301，該項目用于治療嚴重鐮狀細胞病和輸血依賴性β地中海貧血。
Editas希望為遺傳性眼病項目EDIT-101和EDIT-103尋找外部合作伙伴，但會繼續開發合作研發的細胞療法項目。
Editas裁員了20%，預計將把公司的現金跑道延長到2025年。此外，首席科學官Mark S. Shearman博士將從2023年3月31日起離開公司。
